Lonafarnib

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Lonafarnib
Caratteristiche generali
Formula bruta o molecolareC27H31Br2ClN4O2
Numero CAS193275-84-2
Numero EINECS679-527-9
PubChem148195
DrugBankDBDB06448
SMILES
C1CN(CCC1CC(=O)N2CCC(CC2)C3C4=C(C=C(C=C4CCC5=CC(=CN=C35)Br)Cl)Br)C(=O)N
Indicazioni di sicurezza
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Lonafarnib è un farmaco usato per ridurre il rischio di morte dovuto alla sindrome di Hutchinson-Gilford e per il trattamento di alcune laminopatie progeroidi in persone di età pari o superiore a un anno.[1][2][3]

È il farmaco più costoso al mondo dopo l'onasemnogene abeparvovec.[4]

Gli effetti collaterali più comuni includono nausea, vomito, diarrea, infezioni, diminuzione dell'appetito e affaticamento.[1]

Il 28 febbraio 2025 il consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco ha deciso per la sua rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale.[5]

Note

  1. ^ a b (EN) Office of the Commissioner, FDA Approves First Treatment for Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Some Progeroid Laminopathies, su FDA, 23 novembre 2020. URL consultato il 29 novembre 2021.
  2. ^ (EN) Center for Drug Evaluation and Research, Drug Trials Snapshots: ZOKINVY, in FDA, 4 dicembre 2020. URL consultato il 29 novembre 2021.
  3. ^ DailyMed - ZOKINVY- lonafarnib capsule, su dailymed.nlm.nih.gov. URL consultato il 29 novembre 2021.
  4. ^ (EN) Top 10 Most Expensive Drugs on the Market, su BioSpace. URL consultato il 29 novembre 2021.
  5. ^ aifa.gov.it, 5 marzo 2025, https://www.aifa.gov.it/-/cda-aifa-approva-rimborsabilita-8-farmaci-05.03.2025 (archiviato il 19 marzo 2025).

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